Генная терапия может стать новым способом лечения глаукомы — одного из ведущих факторов слепоты во всем мире. Как показало исследование американских ученых под руководством Яна Суна, метод редактирования генов CRISPR способен эффективно снижать внутриглазное давление без ежедневного использования глазных капель. Работа опубликована в журнале PNAS Nexus.
Глаукома вызывается повышенным внутриглазным давлением и часто требует пожизненного применения медикаментов. Однако ежедневные капли не только неудобны в использовании, но и могут вызывать серькзные побочные эффекты — от замедленного сердечного ритма и метаболического ацидоза до образования камней в почках. Кроме того, многие пациенты просто забывают или игнорируют необходимость постоянного лечения.
Учкные решили воздействовать на сам источник проблемы — образование жидкости внутри глаза (так называемой водянистой влаги). С помощью CRISPR-инструмента Cas13d они “отключили” два гена, участвующих в этом процессе — AQP1 и CA2. Генетическая терапия проводилась в ресничном теле глаза лабораторных мышей.
В результате внутриглазное давление у генно-модифицированных животных значительно снизилось по сравнению с контрольной группой. Эффект наблюдался как у здоровых мышей, так и у моделей глаукомы.
Важной особенностью является то, что Cas13d воздействует не на ДНК, а на РНК, то есть изменения обратимы и не вносятся в геном на постоянной основе. Это означает, что лечение потенциально можно корректировать или прекратить при необходимости.
“Мы на шаг приблизились к созданию терапии, которая будет работать дольше и безопаснее привычных капель”, — пояснили авторы работы. — “Однако для применения на людях потребуется разработать удобный и неинвазивный способ доставки лекарства, а также определить точные дозировки и режим введения. Вероятно, лечение понадобится проводить лишь раз в месяц или даже реже”.
Ранее был найден способ обнаружить опасные мутации, “спрятанные” в генах.