Исследователи из Европейского консорциума представили прототип компактного устройства NANOSPRESSO, которое может изменить подход к лечению редких заболеваний. Благодаря этой разработке персонализированные генные и РНК-препараты можно будет изготавливать непосредственно в больницах, что сделает высокотехнологичную помощь доступной даже в странах с ограниченными ресурсами. Работа опубликована в журнале Frontiers in Science.
Сегодня большинство лекарств производятся централизованно на специализированных предприятиях. Этот подход эффективен при массовом производстве, но практически бесполезен при лечении редких заболеваний, каждое из которых затрагивает небольшое число пациентов. Высокая стоимость и низкий спрос делают разработку таких препаратов экономически невыгодной.
Проект NANOSPRESSO, который возглавил профессор Раймонд Шиффелерс из Медицинского центра Утрехтского университета, предлагает альтернативу: создать систему, которая позволит аптекам при больницах самостоятельно и быстро производить стерильные нанопрепараты, адаптированные под генетические особенности конкретного пациента.
Устройство сочетает проверенные технологии — липидные наночастицы и нуклеиновые кислоты. Оно использует картриджи с готовыми компонентами и работает как нечто среднее между кофемашиной и мобильной лабораторией. Аптекарь загружает РНК или ДНК с нужной терапевтической последовательностью, добавляет липидную “оболочку”, и на выходе получает готовый к введению инъекционный препарат.
Такой метод особенно важен для лечения редких заболеваний, от которых страдают около 300 миллионов человек по всему миру. Только в Евросоюзе таких пациентов — около 36 миллионов, и большинство из них — дети.
“Мы строим путь к персонализированной наномедицине”, — отметила Марьона Эстапе Сенси, ведущий автор статьи. — “NANOSPRESSO может стать настоящей революцией в лечении редких болезней — не только в Европе, но и во всем мире”.
По словам ученых, технология уже успешно зарекомендовала себя при производстве мРНК-вакцин во время пандемии COVID-19, а теперь может быть адаптирована для гораздо более точечных и индивидуальных нужд.
Сейчас команда работает над преодолением технологических препятствий, чтобы внедрить систему в реальную клиническую практику. Ожидается, что в будущем NANOSPRESSO найдет применение и при лечении онкологических заболеваний, инфекций и других состояний, где требуется точное вмешательство на генетическом уровне.
Ранее был найден способ сделать лекарства от рака эффективнее с помощью наночастиц.